Gentherapie-Studie für Choroideremie gestartet

Laut einer Meldung von Prof. Dr. Fischer heißt es, dass am 13. Januar  2016 am Tübinger Departement für Augenheilkunde erstmals eine Gentherapie für Patienten mit Choroideremie durchgeführt wurde. Das Team um Professor Fischer stützte sich dabei auf Ergebnisse aus Oxford. Dort hat Professor Robert McLaren diese Therapiemethode entwickelt und bereits an Patienten erprobt. Im Rahmen klinischer Studien wurden schon 20 Patienten in unterschiedlichen Zentren behandelt. Neben Oxford führen nun auch Zentren in Miami, Edmonton und nun auch Tübingen Studien durch zur Behandlung von Choroideremie Patienten.

Krankheit könnte gestoppt werden

Das Ziel der Gentherapie besteht darin, ein mutiertes Gen, das beispielsweise Erkrankungen am Auge verursacht, durch eine therapeutische Gensequenz zu ersetzen. Durch diese therapeutische Gensequenz könnte die Krankheit eventuell gestoppt werden. Dieser Prozess funktioniert auch außerhalb des Labors. Auch bei Kindern wurde auf diese Weise zum Beispiel eine Leber’sche kongenitale Amaurose (LCA, eine Netzhauterkrankung) behandelt. Dies hat so gut geklappt, dass Herr Professor Fischer davon ausgeht, dass die Medikamenten-Zulassung nicht mehr lange dauern wird.

Auch bei Fällen von Choroideremie scheint die Therapiemethode zu funktionieren

Die ersten Ergebnisse belegten, dass die Anwendung absolut sicher ist und einen positiven Effekt zeigt, beispielsweise bei der Mikroperimetrie (Untersuchung des Gesichtsfelds). Die Forscher fanden heraus, je höher die eingesetzte relative Dosis, desto größer der Anstieg der Sensitivität der betroffenen Netzhaut. Eines der Ziele der Behandlung besteht aber auch darin, den Krankheitsprozess, bei dem es zu einer stetigen Verschlechterung der Sehfunktion kommt, zu stoppen.

Viele Patienten, besonders im erwachsenen Alter, haben großes Interesse an den aktuellen Studien, da sie am eigenen Leib erfahren, dass ihr Sehvermögen immer schlechter wird und da es bisher keine anderen Behandlungsmöglichkeiten gibt. Macht man nichts, kann auch nichts besser werden, erklären die Forscher. Auch wenn die Forschung in diesem Bereich noch nicht vollends ausgereift ist, sind sich die Forscher sicher, dass die Ergebnisse der Studien auf jeden Fall in Zukunft vielen Patienten zugute kommen und ihnen neue Hoffnung geben werden.