Pilotstudie gegen das Wiskott-Aldrich-Syndrom endet tödlich

Medizinische Studien sollen gemeinhin Aufschluss über Krankheiten, deren Verlauf sowie Symptome und Behandlungsmöglichkeiten geben. Bei besonders schwerwiegenden Krankheiten greifen Betroffene und Angehörige manchmal mit einem letzten Hoffnungsschimmer zu dieser Möglichkeit. Ein besonders abschreckendes Beispiel zeigt nun, dass nicht jede medizinische Studie nur Gutes mit sich bringt.

Es zeigte sich, dass der Direktot der Haunerschen Kinderklinik in München über Jahre hinweg eine Studie durchführen ließ, die im Ergebnis zu mehren Leukämie- und sogar Todesfällen führte. Wie konnte es dazu kommen und was sind die Hintergründe der Studie?

Hintergründe der Studie

Ausgangspunkt respektive Grund für die Installierung dieser medizinischen Studie war es Kindern mit dem Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) eine bessere medizinische Perspektive zu geben. Zwischen den Jahren 2006 und 2009 nahmen zehn Probanden, alle Jungen, an dieser Studie teil. Die Vorgehensweise sah vor, dass den Studienteilnehmern zunächst Knochenmark entnommen werden musste. Die darin enthaltenen Stammzellen wurden von den beteiligten Forschern im Labor verändert.

Dabei wurden Genvarianten beigefügt, die gesund und funktionstüchtig sind. Nach dieser Veränderung wurden die Zellen den Kindern erneut injiziert. Zunächst zeigten sich deutliche Verbesserung, doch dann erkrankten acht Jungen an einer Vorform von Leukämie, Blutkrebs. Bis zum heutigen Zeitpunkt sind drei der zehn Probanden verstorben. Der Grund für diese Entwicklung liegt bei den sogenannten Vektoren, die in das Genmaterial eingeschleust werden. Diese können an Stellen andocken, die Krebszellen aktivieren, was im Fall der Studie erfolgt ist.

Standardtherapie vs. Innovation

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom, das ursprünglich mit Hilfe der genannten Behandlungsart behandelt werden sollte, tritt ausschließlich bei Jungen auf. Typische Symptome sind Blutungen, Ausschläge und ein geschwächtes Immunsystem, was sich in verstärkter Anfälligkeit für Infektionen äußert. In der Regel kann eine Stammzellenspende zur Besserung des Syndroms führen, weshalb die Forscher diese Methode anwandten. Allerdings wurden keine Stammzellenspender verwendet, wie es die Standardtherapie vorsieht, sondern im Labor genetisches Material verändert. Diese Vorgehensweise ist mit deutlich mehr Risiken verbunden. Überraschend ist zudem, dass in der Regel nur jene Probanden an Pilotstudien teilnehmen, bei denen Standardtherapien nicht geholfen haben. Dies war bei den Studienteilnehmern nicht der Fall. Die Süddeutsche Zeitung hatte diesen Fall aufgedeckt und zeigt deutlich, dass innovative Verfahren immer mit Vorsicht zu genießen sind und daher stetig einer Überprüfung bedürfen. In diesem Fall kostete es bereits drei Jungen das Leben.